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据Bio360报道，sangamo治疗公司最近宣布与辉瑞公司合作开发一种基因疗法，利用锌指蛋白转录因子(zfp-tf)治疗肌萎缩性侧索硬化(als)和与c9orf72基因突变相关的额颞叶变性(ftld)。 als，也称为lou gehrig氏病，是一种罕见的疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心估计，每年约有12，000至15，000名美国人患有肌萎缩性侧索硬化症，约有5，000至6，000人被诊断患有肌萎缩性侧索硬化症。肌萎缩侧索硬化症患者的平均预期寿命约为诊断后3至5年，只有10%的患者能存活10年以上。Ftld是一种影响大脑额叶和颞叶的神经退行性疾病。
来源：央视线
标题：辉瑞达成基因疗法合作协议，治疗“渐冻人症”
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