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据Bio360报道,sangamo治疗公司最近宣布与辉瑞公司合作开发一种基因疗法,利用锌指蛋白转录因子(zfp-tf)治疗肌萎缩性侧索硬化(als)和与c9orf72基因突变相关的额颞叶变性(ftld)。 als,也称为lou gehrig氏病,是一种罕见的疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心估计,每年约有12,000至15,000名美国人患有肌萎缩性侧索硬化症,约有5,000至6,000人被诊断患有肌萎缩性侧索硬化症。肌萎缩侧索硬化症患者的平均预期寿命约为诊断后3至5年,只有10%的患者能存活10年以上。Ftld是一种影响大脑额叶和颞叶的神经退行性疾病。
来源:央视线
标题:辉瑞达成基因疗法合作协议,治疗“渐冻人症”
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